技能介绍

要解决什么问题

在医学研究方案阶段，团队常被问：「需要多少例患者？」「现有队列能否支撑主要终点？」若关键假设（效应量、事件率、脱落率、可招募上限）尚未厘清，直接套公式得到一个「精确 N」往往是在用统计语言包装临床猜测。本技能面向方案阶段规划与质控，产出的是可审计的样本量与功效规划备忘录，而不是假装完备的计算器输出。

技能如何工作

助手会按固定流程推进：先判断你是否已提供研究类型、主要终点、比较结构、目标效应、事件率/方差、脱落与招募约束等最小输入；不足时先追问，而不是长篇给数。随后识别真正的样本量驱动因素（如两组比例差、生存事件数、连续变量均值差、病例对照暴露比例、预测模型复杂度等），并依据参考规则选定单一主导的规划逻辑族（二分类、生存、连续、匹配、聚类等），避免混用设计。

输出遵循强制结构：规划目标、设计族、主要终点驱动、已收集/缺失输入、假设质量审计（已知、文献支持但不确定、本地估计、猜测、缺失）、推荐规划立场（正式估计、区间规划、事件驱动、固定 N 可行性评估、试点框架），以及主逻辑说明、乐观/基准/保守/可行性边界等回退情景、功效与可解释性风险，并明确在何种信息补齐前不应信任最终计算。

适用边界

适用于队列、病例对照、真实世界、预后/预测模型、生物标志物、转化临床、验证队列框架、事件驱动与精度驱动、受招募约束的规划。不适用于：在缺失假设下编造精确功效计算、扮演监管级生物统计软件、给出单一 N 却不讨论假设敏感性、忽视招募可行性，或将模糊临床期望包装成统计确定性。硬性规则包括：不虚构事件率/方差/效应量/文献支持；不把次要终点当主要样本量依据；生存或罕见事件中区分所需事件数与所需患者数；样本或事件不足时不推荐过度参数化的预测建模。