统计功效与样本量计算
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技能介绍
研究规划里最容易被低估的一步
功效分析要回答的是:在你能负担的样本量下能检测到什么效应,以及要可靠检出给定大小的效应需要多少人。功效不足会浪费经费、产出不可重复的结果;功效过剩则多招受试者、在临床场景里还可能带来不必要的暴露。在收数据之前把 n、效应量、α 和功效(1−β)的关系算清楚,往往是整个项目里统计决策杠杆最高的一环。
技能如何帮你算
本技能把两类路径打包成可复用脚本:
- 封闭式公式:
scripts/power.py对 statsmodels / Pingouin 做统一封装,覆盖独立/配对 t 检验、ANOVA、比例、相关、卡方(效应量w)、线性回归 R² 增量等常见检验,支持求样本量、功效、最小可检测效应(MDE)和功效曲线。 - 蒙特卡洛模拟:当计划分析是逻辑/Poisson 回归、混合模型、整群随机、生存或中介等「没有教科书闭式解」的设计时,用
scripts/simulate_power.py按「生成数据 → 跑你真实会用的模型 → 重复数千次看显著比例」估计功效,并可搜索达到目标功效的 n。
配套 references/ 说明效应量选择(SESOI、预试验估计的收缩、Cohen 惯例及 d、f、η²、OR 等转换)、闭式参数表与模拟模式(流失、聚类 ICC、多重比较等)。
边界与常见坑
效应量不要凭空捏造;优先最小重要效应(SESOI),并对合理效应量范围做敏感性分析,避免只报一个 n。不要报告「观测到的事后功效」——研究完成后应报 MDE 或效应置信区间。入组人数要按流失率放大;嵌套/聚类数据要用设计效应或模拟,不能把测量当独立个体。功效方法必须与你计划实际拟合的检验/模型一致,不能用 t 检验公式给逻辑回归方案背书。
使用场景
- 基金或伦理方案定稿前,按主要终点的 SESOI 与 20% 流失率,用闭式或模拟算出需入组人数并附功效曲线
- 样本量已被合作方锁定,需要反推在该 n 下双尾 α=0.05、功效 0.80 时的最小可检测效应量用于可行性评估
- 计划对二分类结局做逻辑回归而非 t 检验,需用与真实分析一致的蒙特卡洛流程估计功效并搜索达标 n
- 整群随机试验中诊所内患者嵌套,需在设计效应或带 ICC 的模拟里校正伪重复后再写预注册样本量
适合人员
- 负责临床试验或观察性研究方案的生物统计师,需要让样本量计算与最终将拟合的 GLM 或生存模型一致
- 申请国家自然科学基金或科室伦理的心理/医学 PI,需在材料里写明 α、功效、效应量依据及敏感性分析而非单一数字
- 为整群随机或重复测量课题做咨询的数据分析师,客户没有教科书公式时需用 simulate_power 框架交付带蒙特卡洛区间的功效报告
- 开展预注册或多终点研究的研究生,需为 Bonferroni 校正后的次要假设单独核算功效避免入组后终点不足